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广东快乐十分全球首个“CAR-T”疗法获批应用临床
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  近日,美国食品药品监督总局(FDA)批准诺华制药“CAR-T”疗法Kymriah(曾用名CTL019),治疗复发性或难治性儿童、青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病。这是人类历史上首次获批的“CAR-T”疗法,也是美国食品药品监督总局批准的首款基因细胞疗法。消息甫一传出,医药界人士纷纷表示,攻克疾病人类迎来“CAR-T”元年。

  “CAR-T”疗法到底是什么?相比放疗化疗、靶向药物治疗等癌症疗法,基因和细胞疗法有何独特优势?记者就此采访制药企业、医疗机构研发人员求解。

  今年7月,诺华制药在瑞士巴塞尔宣布,美国食品药品监督总局肿瘤药物咨询委员会建议:批准CTL019(“CAR-T”疗法之一),用于治疗复发性或难治性儿童,或青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病(简称“ALL”)患者。

  现有资料显示:急性淋巴细胞白血病是美国最常见的儿童癌症,可惜治疗选择十分有限,患儿五年无病生存率低于10-30%。多中心临床试验证实,应用新疗法三个月,患者总体缓解率高达83%。

  “CAR-T”疗法与其他疗法有何不同?专家解释,它不是典型的小分子或生物疗法,它是针对每名患者使用自己的细胞而生产的。在治疗过程中,科学家从患者血液中提取T细胞,在设备中重新编程,成为通过基因编码表达嵌合抗原受体的T细胞,继而识别出癌细胞与其他表达特异性抗原的B-细胞,最终消灭它们。上海交通大学医学院附属瑞金医院肿瘤科主任医师张俊形象比喻,“通俗来说,这种新型疗法是一种‘定向巡航生物导弹’,使原本看似无药可治的患者迎来新的曙光。”

  在现有的适应症范围,“CAR-T”疗法已展现卓越疗效。不过新疗法也可能带来细胞因子风暴、神经系统事件等副作用。综合利弊,美国食药监总局决定批准上市,为特定患者群体带来全新治疗希望。

  “CAR-T”疗法的面世,对人类攻克疾病带来哪些启示?现任美国食品药品监督总局局长斯考特博士如是评价,“对自身细胞进行再编程,继而攻击致命癌症,‘CAR-T”疗法为解决更多疑难杂症带来新思路。国际专家一致认为,这标志着人类进入了医学创新的新前沿。更需要强调的是,基因与细胞疗法等创新科技,具有变革医学潜力,将为此前找不到答案的棘手疾病治疗带来重大突破点。

  上海交通大学医学院附属仁济医院上海市肿瘤研究所研究员、国内“CAR-T”疗法安领军企业科济生物总裁兼CEO李宗海,则称之为“历史性时刻的重大里程碑”。他直言,“‘CAR-T’疗法从技术层面真正走进临床药物,为患者带来了真正帮助。新疗法目前主要运用于肿瘤治疗,除白血病之外,在肝癌、肺癌、胃癌等实体肿瘤领域也有较好治疗前景。

  目前“ELIANA”是首个全球性儿科“CAR-T”细胞疗法注册试验。研究入组工作已在美国、加拿大、欧盟、澳大利亚和日本的25家医学中心进行。诺华制药负责人同时透露:考虑到CTL019属于研究性疗法,其安全性和疗效尚未确定,试验旨在更好了解疗法的潜在益处和风险,因此,无法保证全球范围患者都能从中受益。

  记者获悉,诺华制药计划于今年在美国、欧盟提交另外的“CTL019”备案,包括向美国食药监总局、欧洲药品管理局申请治疗复发难治性成人弥漫大B-细胞淋巴瘤 (简称“DLBCL”),届时将有更多患者受益于“CAR-T”疗法。

  李宗海最后补充,通过此次新药上市,长期徘徊观望的国内大众也会更了解这一行业,广东快乐十分并一定程度上推进相关研究的发展与落地。据透露,今年内,李宗海将领衔公司团队将向国家食药监总局、美国食品药品监督总局提出新药临床研究批件申请,力争在2020年实现国内首个“CAR-T”产品上市。


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